LEBENSRETTENDES MEDIKAMENT (ZOLGENSMA) FÜR MICHAEL
Der 1-jährige Michael leidet an SMA (Spinale Muskelatrophie)
Michael kam am 15. August 2018 als gesundes, fröhliches Baby zur Welt. Doch in der 6 Woche bemerkten seine Eltern, dass er seine Ärmchen abrupt fallen ließ und sehr kraftlos wirkte. In den darauffolgenden Tagen wurde im Stuttgarter Olgahospital die erschreckende Diagnose gestellt.
Sofort begann die einzig verfügbare Therapie: die Wirkung gibt leider nur wenig Hoffnung, Michael kämpft täglich mit zunehmenden Atembeschwerden. Die Injektion erfolgt ins Rückenmark unter Vollnarkose, alle 4 Monate erneut.
Das in den USA zugelassene Medikament ist eine Einmalgabe: nach einer einstündigen Infusion hätte Michael eine Chance zu leben und sich wie andere Kinder zu entwickeln, zu spielen, zu lachen, sogar zu laufen…
SMA – eine seltene genetisch bedingte Krankheit, bei der alle Muskelfunktionen immer schwächer werden – bis auch die Atmung erlischt…
Die Spinale Muskelatrophie betrifft eines von 10’000 Neugeborenen. Sie ist genetisch bedingt und bewirkt einen fortlaufenden Verfall der Muskelkraft, was schließlich zum Verlust der Atemmuskulatur führt – und das zum Tod.
Zolgensma – die erste und einzige Gentherapie für Kinder mit SMA
Zolgensma wurde entwickelt, um die genetische Grundursache von SMA zu bekämpfen, indem das defekte oder fehlende Gen durch eine einmalige Infusion ersetzt wird, um das Fortschreiten der Krankheit zu stoppen. Die US-amerikanische Zulassungsbehörde FDA (Food and Drug Administration) hat im Mai 2019 das Medikament von AveXis, ein Novartis-Unternehmen, nur für die Behandlung von Kindern unter 2 Jahren zugelassen.